Quand le « remède miracle » en fibrose kystique ne suffit pas.

Une expertise au service des patients

Notre chercheuse Adèle Coriati s’est lancée dans une quête qui semblait déjà résolue. Il y a quelques années, les personnes vivant avec la fibrose kystique avaient une espérance de vie beaucoup plus courte que la majorité de la population. Depuis, un nouveau traitement a vu le jour. Dans la recherche et les médias, on parle de ces modulateurs comme d’un remède miracle. Chez les patients, on évoque certes une espérance de vie prolongée, mais une qualité de vie qui ne suit pas toujours cette progression.

Forte de son expertise, la professeure à l’Université de Montréal est l’une des chercheuses principales ayant travaillé à l’élaboration et à la mise en place d’un guide de lignes directrices canadiennes sur le diabète associé à la fibrose kystique. Son projet actuel vise à se tourner vers la réalité des premiers concernés par le déploiement de cette nouvelle solution : les patients, qui ont beaucoup à dire.

Son initiative prévoit la création d’un registre conçu avec eux et pour eux, qui inclut aussi les personnes non éligibles ou non répondeuses aux nouveaux modulateurs. L’objectif est de combler les zones grises concernant les effets des nouveaux traitements sur la vie des patients et d’identifier les éléments manquants dans leur prise en charge. Pour ce faire, l’équipe prévoit de déployer un questionnaire auprès de l’ensemble de la communauté suivie en fibrose kystique. L’idée serait de leur proposer pendant leur temps d’attente à la clinique. Le consentement serait obtenu à ce moment-là et, compte tenu de la durée moyenne des temps d’attente, ils pourraient mettre ce temps à profit.

Comme pour ses autres projets, l’équipe de Mme Coriati veut faire les choses correctement : c’est pourquoi des séances de patients partenaires ont été organisées afin de recueillir des commentaires sur la première version du questionnaire.

Une première séance riche en échanges

Dès la première séance, la discussion est animée et le constat est frappant : ce projet ouvre une porte à un dialogue plus que nécessaire. Parmi les participants, certains sont suivis depuis près de 20 ans. Des applaudissements se font d’ailleurs attendre pour ceux et celles qui ont dépassé le cap des 60 ans.

Les retours sur la première version du questionnaire sont nombreux : certaines questions sont jugées faciles à comprendre mais trop longues, d’autres nécessitent des espaces pour des réponses plus développées. On pointe aussi des redondances et des termes trop médicaux à simplifier. Les participants suggèrent également d’ajouter des services clés méconnus de l’équipe et proposent d’inclure des enjeux comme : la communication avec les médecins, les délais d’attente après la prescription (parfois 1 an à 1 an et demi), les effets secondaires multiples, la relation des patients avec la recherche, et les domaines qui restent à améliorer dans la prise en charge.

Des expériences contrastées

Selon eux, leur réalité se définie par des réponses souvent nuancées, et il est essentiel pour l’équipe de bien saisir ces nuances pour bien comprendre leur expérience. Ils proposent que le questionnaire se rapproche davantage d’un entretien, qui permet d’aborder une grande diversité de sujets.

La plus grande conclusion tirée de ce premier échange est claire : les problèmes résolus semblent en démasquer plusieurs autres, parfois majeurs (physiques ou psychologiques), qui nécessitent des suivis médicaux réguliers, voire d’urgence. Les patients sont ainsi partagés entre un sentiment de reconnaissance et la difficulté à apprivoiser de la bonne façon les années de vie gagnées. Les expériences varient énormément d’une personne à l’autre : mieux respirer est essentiel mais ne règle pas tout. Il est donc crucial de s’intéresser à de multiples facteurs : effets secondaires de ces nouveaux médicaments, prise de poids qui peut être rapide et importante, possible retour au travail, désir de grossesse, équilibre familial et financier, etc.

Les modulateurs sont un miracle mais maintenant il faut écouter la voix des patients pour comprendre toutes les implications de cette révolution. Comme l’a souligné la chercheuse à cette première rencontre :

« Ce projet, ce n’est que le début ! »